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胆固醇偶联药物在早期研究中提升基因靶向效力

反义寡核苷酸等核酸疗法为治疗难治性疾病带来了希望，但药物递送一直是瓶颈。近期研究表明，将此类疗法与胆固醇相连，可利用人体内的脂蛋白天然运输机制，显著增强其基因靶向效力和递送效率，为神经系统和代谢疾病的治疗开辟了新途径。